E!114537, PROPEL, Uppsala Universitet

Tidsperiod: 2020-10-01 till 2022-07-31

Projektledare: Oommen Varghese

Finansiär: Vinnova

Bidragstyp: Projektbidrag

Budget: 1 949 953 SEK

Syfte och mål: Detta projekt syftar till att utveckla effektiva, GMP-klassade siRNA-läkemedel för cancerbehandling via riktad, systemisk leverans med programmerbart oligonukleotid leveranssystem (PODS), vilket resulterar i ett omfattande datapaket. PROPEL bygger på partnernas bevis på proof-of-concept data. våra specifika mål är: (i) Integrera teknikerna från alla konsortiepartner och generera terapeutiskt fiktionaliserade PODS-kandidater (ii) Testa prekliniskt den terapeutiska effekten av PODS mot vårdstandarden Förväntade effekter och resultat: PROPEL syftar till att utveckla ett GMP-klass siRNA-leveranssystem som kommer att konjugeras med en aptamer-baserad riktad ligand. Ett sådant avancerat leveranssystem förväntas att förbättra läkemedelsleveranssystemets farmakokinetik och farmakodynamiska egenskaper. Selektiv terapeutisk siRNA kommer att utformas och konjugeras till nano transporter som kommer att testas i lämpliga in vitro- och in vivo-modeller. Detta gör det möjligt för oss att gå vidare till kliniska prövningar via licensiering till läkemedelspartners. Upplägg och genomförande: Vi kommer att utföra preklinisk säkerhet och effektivitetstestning av siRNA-PODS i modeller för bröst / prostatacancer. Biano kommer att utveckla, optimera och skala syntesen och nedströms bearbetning av siRNA-PODS för att optimera terapikostnaderna. Detta gör det möjligt för oss att demonstrera den kliniska potentialen för PODS från Sixfold, Uppsala universitets siRNA design och kommersiell beredskap för BianoScience, stärka vår IP-portfölj och belysa vår potential inom det framväxande området RNA-interferens (RNAi).