SciLifeLab leder ny nationell satsning på oligonukleotider

Kristian Sandberg, chef vid SciLifeLabs läkemedelsplattform.

Genbaserade läkemedel är ett fält i snabb utveckling som möjliggör allt fler medicinska behandlingar. Till de verktyg som väcker störst förhoppningar hör terapeutiska oligonukleotider, molekyler med potential att påverka specifika genfragment utan att orsaka varaktiga förändringar i arvsmassan. Oligonukleotider används redan framgångsrikt mot bland annat muskelsjukdomen Spinal muskelatrofi typ 1. Nu tar Sverige nästa steg med OligoNova, ett nytt initiativ där akademi och industri ska lotsa innovativa projekt vidare till kliniska studier.

– Oligonukleotider förväntas bli en av de centrala byggstenarna i framtida terapier. Att våra forskningsfinansiärer redan nu investerar i en svensk infrastruktur är precis det vi behöver för att positionera vårt land längs områdets frontlinje, och beslutet att från start integrera OligoNova i SciLifeLab ger ytterligare kraft åt att förankra plattformen som en nationell resurs. Nu är processen igång och vi har siktet ställt på full verksamhet redan 2022, säger Kristian Sandberg, chef vid SciLifeLabs läkemedelsplattform.

OligoNovahämtar inspiration från Bostons RNA Therapeutics Institute, en redan etablerad struktur som samlar en rad av regionens främsta aktörer. I Sverige utgör Göteborgs universitet akademisk värd. Läkemedelsföretaget AstraZeneca bistår med expertis i uppbyggnadsfasen, och ett nätverk med utvalda vetenskapliga miljöer förenas i bland annat gemensamma ansökningar. En erfaren kraft i samarbetet är Per Artursson, professor i läkemedelsformulering vid Uppsala universitet.

– Det här är ett spännande område som med all sannolikhet rymmer enorma möjligheter. För närvarande är ett stort antal terapeutiska oligonukleotider i klinisk prövning och siffran ökar snabbt. Samtidigt är alla potentiella framgångar direkt avhängiga vår förmåga att leda substanserna till avsedd plats i kroppen och att aktivera upptaget i cellen. Det är utmaningar som vår grupp arbetat med i över 25 år, och idag besitter vi den kunskap och kompetens som krävs för att finna svar på flera av de centrala frågor som omger oligonukleotider.

Per Artursson var redan för drygt 20 år sedan med om att etablera DNA/RNA-baserade läkemedel och genterapi som disciplin i den svenska forskningen. Idag omfattar hans vetenskapliga produktion fler än 200 publikationer och 30 000 citeringar. Den nu aktuella forskningen utförs i syfte att öka andelen oligonukleotid som hittar sitt mål genom att i rätt position lämna den transporterande endosomen och nå cellens cytoplasma, erfarenheter som Kristian Sandberg tillskriver viktiga värden i infrastrukturens kommande arbete:

– Vi är medvetna om den enorma konkurrens som råder på fältet, likväl är vår ambition att utveckla OligoNova till en internationellt attraktiv partner som identifierar och stödjer landets mest lovande projekt. Till våra främsta styrkor hör just att vi kan tillhandahålla absolut spjutspetskompetens som Lab Artursson inom tillförsel- och upptagningsmekanismer. Väl på banan är jag övertygad om att OligoNova kommer att ha stor betydelse för såväl Sverige som framtida läkemedelsutveckling.