Nukleinsyraterapi
RNAi-molekyler kan med hög effektivitet och specificitet tysta praktiskt taget alla gener vilket framhäver dess potential för att behandla sjukdomar.
Forskningsområdet
Nedreglering av en sjukdomsframkallande gen på ett sekvensspecifikt sätt har en djupgående inverkan på att mildra mänskliga sjukdomstillstånd. Traditionellt uppnås detta genom att rikta in sig på mRNA, det grundläggande cellulära maskineriet som skapar protein med hjälp av antisensteknologi eller genom att använda interfererande RNA (RNAi-teknologi).
RNAi är en endogen väg för post-transkriptionell tystnad av genuttryck som utlöses av dubbelsträngat RNA (dsRNA), inklusive endogent mikroRNA (miRNA) och syntetiskt kort interfererande RNA (siRNA). Genom denna väg kan RNAi-molekyler tysta uttrycket av praktiskt taget vilken gen som helst med hög effektivitet och specificitet, vilket framhäver dess potential för att behandla flera sjukdomar. Även om forskare runt om i världen har gjort betydande framsteg när det gäller att förstå hur dessa RNA-baserade system fungerar, finns det flera utmaningar att övervinna, både på den grundläggande nivån såväl som på tillämpningsnivån.
Vår forskargrupp fokuserar på dessa aspekter genom att använda tekniska verktyg som stör de intracellulära enzymatiska processerna och den biologiska funktionen.