Strukturell design av asymmetriska RNAi-läkemedel
Vårt projekt
(Figur ovan: Strukturell design av osymmetrisk siRNA och miRNA med skräddarsydd termodynamisk asymmetri.)
RNAi-teknologin är i första hand baserad på två olika dubbelsträngade RNA-molekyler nämligen; kort interfererande RNA (siRNA) och mikroRNA (miRNA). Vi har upptäckt det första asymmetriska siRNA, som härrör från naturliga nukleotider, som har endosomolytiska egenskaper och främjar bärarfri transfektion till mänskliga cancerceller och svårtransfekterade primära celler. Vi uppnådde en hållbar och långvarig tystande effekt utan att utlösa ett immunsvar med vårt modifierade siRNA. Denna innovativa siRNA- och miRNA-design kommer att öppna nya vägar för att utveckla effektiva RNAi-terapier. Vi undersöker för närvarande denna teknologi för att utveckla läkemedelsmolekyler för olika kliniska indikationer med partners över hela Europa.
Besök gärna www.uppsalatherapeutics.com för våra kommersiella aktiviteter.
Publikationer
- ‘Improved small interfering ribonucleic acid molecules’ O. P. VARGHESE and O. P. Oommen, 2017, US Patent App. 15/127,616.
- ‘Nucleic acid molecules with enhanced activity’ O. P. VARGHESE and O. P. Oommen, 2018, US Patent App. 15/761,753.